Persómica

Persomics es una empresa privada de ciencias biológicas especializada en investigación genética , con sedes en Boston (Massachusetts) , Cupertino (California ) y Gotemburgo (Suecia) . Su objetivo es simplificar y agilizar el descubrimiento de las bases de las enfermedades , para lo cual ha desarrollado un kit de cribado fenotípico específico . Estos kits permiten analizar miles de genes simultáneamente y, por lo tanto, son relevantes para la investigación del genoma humano , la industria farmacéutica y los modelos de enfermedades .

Para 2013, el mercado del descubrimiento de fármacos había comenzado a pasar del paradigma de un solo objetivo al de múltiples objetivos , del cual la tecnología de Persomics forma parte. Antes de ese momento, los esfuerzos populares de descubrimiento de fármacos se centraban en identificar fármacos únicos que encajaran en objetivos celulares específicos; esto se conoció como cribado basado en objetivos (es decir, farmacología inversa ). El enfoque de múltiples objetivos implica la comprensión de que, aunque un compuesto farmacológico pueda encajar en un solo objetivo, las enfermedades están asociadas con procesos biológicos complejos y, a menudo, con múltiples objetivos celulares, que son más difíciles de descifrar. ^{[ 1 ]} Hoy en día , el cribado fenotípico está experimentando un resurgimiento significativo como parte de la cartera de estrategias de descubrimiento de fármacos utilizadas por la mayoría de las empresas. ^{[ 2 ]} Esto se debe a que los productos de cribado fenotípico (como los que ofrece Persomics) ofrecen un enfoque potencialmente revolucionario para discernir múltiples objetivos celulares como base de las enfermedades genéticas.

El cribado fenotípico puede conducir a la identificación de una molécula que modifica un organismo o el fenotipo de una enfermedad ; lo hace actuando sobre una diana previamente desconocida o actuando simultáneamente sobre más de una diana. ^{[ 3 ]} Por lo tanto, el cribado fenotípico es un método utilizado para percibir la expresión génica . Esto es importante para la salud humana porque las células eucariotas (por ejemplo, las células humanas) tienen muchas formas sofisticadas de controlar la expresión génica . Una de esas formas es a través de los siRNA . ^{[ 4 ]} Al dirigir el silenciamiento génico , los siRNA actúan como interferencia de ARN , inhibiendo eficazmente la expresión de un gen en cuestión. Desde que se secuenció el genoma humano, varias empresas han sintetizado los siRNA correspondientes a cada gen. El uso de siRNA facilita, por lo tanto, la investigación del genoma humano al permitir la supresión selectiva de genes específicos de interés. Persomics produce un kit de experimento listo para usar que puede contener cualquiera de estos siRNA . El kit contiene las placas de la empresa, que pueden contener aproximadamente 3000 puntos de siRNA de tamaño submilimétrico ; estos pueden ser especificados por el investigador que solicita el kit. El experimento permite a los investigadores realizar múltiples experimentos (hasta 3000 por placa) de diferentes bibliotecas . ^{[ 5 ]} Un investigador puede, por lo tanto, discernir y validar varias cosas: las formas en que se regulan los genes , los mecanismos específicos de las vías de señalización biológica y los múltiples objetivos celulares, y varios genes manipulados como resultado de la enfermedad . El enfoque utilizado por la empresa es una variación en la eficiencia y escala del cribado fenotípico .

Existen varios enfoques multiobjetivo para el descubrimiento de fármacos, entre ellos los utilizados por Persomics. Las alternativas multiobjetivo a la tecnología de Persomics incluyen el reposicionamiento de fármacos , la polifarmacia , el cribado de alto rendimiento y la quimiogenómica . Si bien estos enfoques de investigación han demostrado ser eficaces para ayudar a los científicos a comprender mejor el genoma humano , la mayor parte del genoma aún se desconoce. Esto se debe a que los enfoques relacionados con el cribado fenotípico tradicionalmente han sido costosos y requieren mucho tiempo. La empresa emplea un enfoque de transfección inversa para el cribado fenotípico; este “esencialmente es una versión simplificada de lo que se hace actualmente en placas de múltiples pocillos ” ^{[ 5 ],} como las que se utilizan en el cribado de alto rendimiento tanto in vivo como in vitro . Al igual que con este método, la visualización de las placas de Persomics es posible gracias al uso de colorantes fluorescentes . Además, la visualización implica microscopía de fluorescencia , una herramienta poderosa para observar las respuestas y los mecanismos celulares. ^{[ 6 ]}

Persomics se fundó en 2014, cuando se estableció como parte del centro de investigación Gatehouse Park en Waltham, Massachusetts , que también alberga a AstraZeneca . En 2007, después de muchos años de investigación sobre curas para enfermedades infecciosas en el Consejo de Investigación Científica e Industrial (CSIR) en Pretoria , Sudáfrica , Persomics decidió establecerse en el área metropolitana de Boston ^{[ 5 ]} , que “sigue siendo el centro de la investigación científica que salva vidas”. ^{[ 7 ]}

• descubrimiento de fármacos
• Edición genética
• Medicina personalizada