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Tofersen

Tofersen , comercializado bajo la marca Qalsody , es un medicamento utilizado para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). [ 3 ] Tofersen es un oligonucleótid...

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Tofersen , comercializado bajo la marca Qalsody , es un medicamento utilizado para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). [ 3 ] Tofersen es un oligonucleótido antisentido que actúa sobre la producción de superóxido dismutasa 1 , una enzima cuya forma mutante se asocia comúnmente con la esclerosis lateral amiotrófica. Se administra mediante inyección intratecal . [ 3 ]

Los efectos secundarios más comunes incluyen fatiga, artralgia (dolor articular), aumento de glóbulos blancos en el líquido cefalorraquídeo (cerebro y médula espinal) y mialgia (dolor muscular). [ 3 ]

Tofersen fue aprobado para uso médico en Estados Unidos en abril de 2023, [ 3 ] [ 6 ] y en la Unión Europea en mayo de 2024. [ 4 ] La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) lo considera un medicamento innovador . [ 7 ]

Usos médicos

Tofersen está indicado para el tratamiento de personas con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) asociada a una mutación en el gen de la superóxido dismutasa 1 (SOD1) (ELA-SOD1). [ 3 ]

Historia

Tofersen fue desarrollado por Ionis Pharmaceuticals y fue licenciado a Biogen , quien también lo codesarrolló . [ 8 ] [ 9 ]

La eficacia de tofersen se evaluó en un estudio clínico aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de 28 semanas de duración en 147 participantes con debilidad atribuible a esclerosis lateral amiotrófica y una mutación de la superóxido dismutasa 1 (SOD-1) confirmada por un laboratorio central. [ 3 ] El estudio asignó aleatoriamente a 108 participantes en una proporción de 2:1 para recibir tratamiento con tofersen 100 mg (n = 72) o placebo (n = 36) durante 24 semanas (tres dosis de carga seguidas de cinco dosis de mantenimiento). [ 3 ] Los participantes fueron aproximadamente 43 % mujeres; 57 % hombres; 64 % blancos; y 8 % asiáticos. [ 3 ] La edad promedio fue de 49,8 años (rango de 23 a 78 años). [ 3 ]

El ensayo clínico de fase III fue realizado por el Instituto de Neurociencia y el Instituto de Neurociencia Traslacional de Sheffield (SITraN), ambos en la Universidad de Sheffield. [ 10 ]

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó a la solicitud de tofersen las designaciones de revisión prioritaria , medicamento huérfano y vía rápida . [ 3 ] [ 7 ]

Sociedad y cultura

Ciencias económicas

Solo alrededor del 1-2% de los casos de ELA diagnosticados en Estados Unidos cada año presentan la mutación específica SOD1 a la que se dirige el fármaco. [ 11 ] Se espera que menos de 500 pacientes al año sean elegibles para el fármaco, cuyo costo anual de tratamiento supera los $100,000. [ 3 ] [ 12 ] [ 13 ] [ 14 ]

En febrero de 2024, el Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos adoptó una opinión favorable, recomendando la concesión de una autorización de comercialización en circunstancias excepcionales para el medicamento Qalsody, destinado al tratamiento de un tipo de esclerosis lateral amiotrófica causada por una proteína superóxido dismutasa 1 (SOD1) defectuosa. [ 4 ] [ 15 ] El solicitante de este medicamento es Biogen Netherlands BV [ 4 ] Tofersen fue aprobado para uso médico en la Unión Europea en mayo de 2024. [ 5 ]

Referencias

  1. ↑ "Registro de Medicamentos Innovadores" . Salud Canadá . 3 de noviembre de 2006. Consultado el 17 de abril de 2025 .
  2. ↑ "Inyección de Qalsody-tofersen" . DailyMed . 25 de abril de 2023. Archivado del original el 8 de mayo de 2023. Consultado el 10 de junio de 2023 .
  3. 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12 "La FDA aprueba el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica asociada a una mutación en el gen SOD1" (Comunicado de prensa). Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA). 25 de abril de 2023. Archivado del original el 25 de abril de 2023. Recuperado el 25 de abril de 2023 .Dominio públicoEste artículo incorpora texto de esta fuente, que es de dominio público .
  4. 1 2 3 4 "Qalsody EPAR" . Agencia Europea de Medicamentos (EMA) . 22 de febrero de 2024. Consultado el 24 de febrero de 2024 .El texto se ha copiado de esta fuente, cuyos derechos de autor pertenecen a la Agencia Europea de Medicamentos. Se autoriza su reproducción siempre que se cite la fuente.
  5. 1 2 "Qalsody PI" . Registro de productos medicinales de la Unión . 3 de junio de 2024. Consultado el 7 de septiembre de 2024 .
  6. ↑ "La FDA otorga aprobación acelerada a Qalsody (tofersen) para la ELA asociada al gen SOD1, un importante avance científico como primer tratamiento dirigido a una causa genética de la ELA" (Comunicado de prensa). Biogen. 25 de abril de 2023. Archivado del original el 25 de abril de 2023. Recuperado el 25 de abril de 2023 a través de GlobeNewswire.
  7. 1 2 Aprobaciones de nuevas terapias farmacológicas 2023. Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) (Informe). Enero de 2024. Archivado del original (PDF) el 10 de enero de 2024. Recuperado el 9 de enero de 2024 .
  8. ↑ Liu A (1 de mayo de 2019). "El fármaco antisentido de Biogen para la ELA muestra resultados prometedores en los primeros ensayos clínicos" . FierceBiotech . Archivado del original el 2 de febrero de 2023. Consultado el 25 de abril de 2023 .
  9. ↑ Langreth R (22 de marzo de 2023). "El fármaco de Biogen contra la ELA recibe respaldo parcial del panel de la FDA" . Bloomberg News . Consultado el 25 de abril de 2023 .
  10. ↑ "La FDA aprueba un fármaco que ayuda a ralentizar la progresión de una forma rara de ELA" . www.sheffield.ac.uk . 28 de abril de 2023. Consultado el 16 de mayo de 2024 .
  11. ↑ Berdyński M, Miszta P, Safranow K, Andersen PM, Morita M, Filipek S, et al. (enero de 2022). "Mutaciones de SOD1 asociadas con esclerosis lateral amiotrófica: análisis de la gravedad de la variante" . Scientific Reports . 12 (1) 103. Bibcode : 2022NatSR..12..103B . doi : 10.1038/s41598-021-03891-8 . PMC 8742055. PMID 34996976 .   
  12. ↑ Constantino A (25 de abril de 2023). "La FDA otorga aprobación acelerada al fármaco de Biogen contra la ELA que trata una forma rara de la enfermedad" . CNBC . Archivado del original el 25 de abril de 2023. Recuperado el 25 de abril de 2023 .
  13. ↑ Constantino A (22 de marzo de 2023). "Los asesores de la FDA votan en contra de la eficacia del fármaco de Biogen para la ELA en la forma rara y agresiva de la enfermedad" . CNBC . Archivado del original el 10 de abril de 2023. Consultado el 25 de abril de 2023 .
  14. ↑ Robins R (25 de abril de 2023). "La FDA aprueba un medicamento para una forma rara de ELA" The New York Times . Archivado del original el 25 de abril de 2023. Recuperado el 25 de abril de 2023 .
  15. ↑ "Se recomienda la aprobación de un nuevo tratamiento para una enfermedad rara de la neurona motora" . Agencia Europea de Medicamentos (EMA) (Comunicado de prensa). 23 de febrero de 2024. Consultado el 24 de febrero de 2024 .