Instituto para el Desarrollo de Terapias contra la ELA

El Instituto para el Desarrollo de Terapias contra la ELA ( ALS TDI ) es una organización de investigación biotecnológica sin fines de lucro centrada en la búsqueda de tratamientos para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Con una plantilla de más de 30 científicos, gestiona un programa de investigación y desarrollo enfocado en la ELA. ^{[ 1 ] [ 2 ]}

ALS TDI fue fundada como ALS Therapy Development Foundation (ALS TDF) en 1999 por James Heywood , Robert Bonazoli y Melinda Marsh Heywood después de que al hermano de James, Stephen Heywood , le diagnosticaran la enfermedad. ^{[ 3 ]} El Dr. Tennore Ramesh se unió a ALS-TDF cuando a su cuñada le diagnosticaron ELA y estableció el centro de investigación, donde se desempeñó como Director Científico desde su creación hasta 2003. La organización fue financiada inicialmente mediante una donación de Stephen, así como una de Alex y Brit d'Arbeloff . El primer concepto terapéutico de la Fundación fue reemplazar la proteína EAAT2 mediante terapia génica . ^{[ 2 ] [ 4 ]}

En 2004, la Fundación se trasladó a unas instalaciones de 16 000 pies cuadrados (1500 m² ⁾ en Cambridge , Massachusetts, con un laboratorio propio. ALS TDF construyó un laboratorio de nivel de bioseguridad 2 en 2005, lo que permitió la expansión de los "proyectos de terapia génica y tratamientos basados ​​en células". ^{[ 2 ]} 

En 2005, la Fundación inició el Tri-State Trek, un recorrido anual en bicicleta de 270 millas desde Boston, Massachusetts hasta Greenwich, Connecticut . ^{[ 2 ]} Desde entonces, el Trek ha crecido hasta incluir a más de 400 participantes y ha recaudado más de 7 millones de dólares para la investigación. ^{[ 5 ] [ 6 ]}

En 2006, Augie Nieto, paciente de ELA , se convirtió en presidente de la junta directiva. ^{[ 2 ]} Al año siguiente, James Heywood renunció como presidente, pero se unió a la junta directiva y Sean F. Scott , quien padece ELA en su familia, lo reemplazó. ^{[ 7 ]} Scott trabajó con Nieto, así como con la Asociación de Distrofia Muscular (MDA), para unir a las dos organizaciones en 2007. La colaboración permitió que la MDA igualara el presupuesto anual de ALS TDI durante tres años a través de la iniciativa de Nieto, Augie's Quest , aunque la asociación continuó después de eso, con la MDA proporcionando acumulativamente más de $36 millones. ^{[ 8 ] [ 9 ]} Ese mismo año, la organización reemplazó la parte "Foundation" de su nombre por "Institute". ^{[ 2 ]}

El Instituto recibió una subvención de 1,1 millones de dólares del Departamento de Defensa de los Estados Unidos en 2008 y una subvención adicional de 1,6 millones de dólares en 2010. ^{[ 2 ] [ 10 ]}

Steven Perrin, anteriormente solo director científico , fue nombrado director ejecutivo en 2009 tras la muerte de Sean Scott. ^{[ 11 ]} En 2011, el instituto se trasladó a unas nuevas instalaciones de 26 000 pies cuadrados (2400 m² ⁾ , también en Cambridge, lo que permitió la contratación de más científicos y un laboratorio más grande. ^{[ 2 ]} 

Dos años después, en 2014, Augie's Quest pasó oficialmente de MDA a ALS TDI. ^{[ 12 ]} Ese mismo año, ALS TDI recibió más de 3 millones de dólares a través del Ice Bucket Challenge . ^{[ 1 ]} En 2016, el Instituto anunció la asociación ALS ONE con el Massachusetts General Hospital , la Facultad de Medicina de Harvard , la Facultad de Medicina de la Universidad de Massachusetts y Compassionate Care ALS para encontrar un tratamiento para la ELA en un plazo de cuatro años. ^{[ 13 ]}

En 2018, ALS TDI fue el beneficiario original del ALS Pepper Challenge, donde los participantes comen un chile . ^{[ 14 ]} Varias figuras públicas, incluyendo a Kelly Clarkson , Jimmy Kimmel , Shaquille O'Neal , Nancy O'Dell , Wolf Blitzer , los Miami Heat y Andy Cohen han participado en el desafío. ^{[ 15 ] [ 16 ]}

En febrero de 2021, el Instituto de Desarrollo de Terapias para la ELA se trasladó a Watertown, Massachusetts. ^{[ 17 ]} La nueva ubicación incluía un laboratorio que permitía realizar investigaciones preclínicas, clínicas y de transición en un mismo lugar. ^{[ 17 ]}

En abril de 2021, Fernando Vieira, MD, fue nombrado director ejecutivo del Instituto de Desarrollo de Terapias para la ELA por la junta directiva. ^{[ 18 ]}

El 22 de febrero de 2023, el presidente de la junta directiva, Augie Nieto, falleció a causa de la ELA (esclerosis lateral amiotrófica). En mayo de 2023, su esposa, Lynne Nieto, fue elegida para sucederle como presidenta de la junta.

En febrero de 2024, ALS TDI lanzó el Navegador de Ensayos Clínicos de ELA , con el fin de ayudar a las personas con ELA a encontrar ensayos clínicos para los que reúnan los requisitos.

El instituto ha recaudado y gastado más de 100 millones de dólares en investigación sobre tratamientos eficaces para la ELA y practica la ciencia de código abierto . ^{[ 19 ]} Tras el descubrimiento de que el fármaco para la esclerosis múltiple Gilenya también podría ser un tratamiento para la ELA, el Instituto incluyó a 30 personas en un ensayo clínico de fase 2A del fármaco en 2013, aunque no avanzó más. ^{[ 20 ] [ 21 ] [ 22 ]}

ALS TDI lanzó el Programa de Medicina de Precisión en asociación con Denali Therapeutics en 2013 "para identificar subgrupos de ELA y posibles tratamientos para ellos utilizando datos de pacientes, genómica y tecnología de células iPS ". ^{[ 23 ]} Para 2015, más de 300 personas se habían registrado y preseleccionado en el programa, financiado en gran medida por el dinero recaudado en el Ice Bucket Challenge . ^{[ 24 ] [ 25 ] [ 26 ]}

En 2018, el Instituto inició los ensayos clínicos de Fase I para AT-1501, un posible tratamiento para la ELA y el Alzheimer ^{[ 27 ]} que bloquea la activación de ciertas células inmunitarias para proteger los nervios de la ELA. ^{[ 28 ]} El desarrollo del fármaco permite que ALS TDI sea considerado una organización exitosa en el desarrollo de fármacos . ^{[ 29 ]} ALS TDI recibió financiación de la asociación ALS ONE para desarrollar el fármaco. ^{[ 30 ]}

En 2020, el Instituto publicó "La inhibición de PRMT tipo I protege contra la toxicidad de la repetición de dipéptidos ricos en arginina de C9ORF72" en Frontiers in Pharmacology, con un artículo de seguimiento en 2021 titulado "Hipótesis y teoría: funciones de la metilación de arginina en la ELA y la DFT mediadas por C9orf72" en Frontiers in Cellular Neuroscience . ^{[ 31 ]}

En 2023, el Programa de Medicina de Precisión evolucionó hasta convertirse en lo que hoy se conoce como la Colaboración para la Investigación de la ELA (ARC). El Estudio ARC es un estudio observacional en curso que invita a personas con ELA y portadores asintomáticos del gen a compartir sus historias aportando datos sobre su familia, trabajo, historial médico y más. El Repositorio de Datos ARC permite a los investigadores acceder a más de ocho años de datos anonimizados sobre la historia natural de la enfermedad, aportados por personas con ELA, lo que proporciona un nivel de conocimiento sin precedentes sobre esta compleja enfermedad. Esta base de datos seguirá creciendo a medida que las personas con ELA aporten más datos al estudio en curso de la historia natural de la Colaboración para la Investigación de la ELA (ARC). ALS TDI ha colaborado con Google para desarrollar dos nuevos biomarcadores digitales de la ELA utilizando grabaciones de voz y datos de acelerómetro del Estudio ARC. ^{[ 32 ]}

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