Diferencia mínima importante

La diferencia mínima importante ( DIM ) o diferencia mínima clínicamente importante ( DICM ) es el cambio más pequeño en un resultado de tratamiento que un paciente individual identificaría como importante y que indicaría un cambio en el manejo del paciente. ^{[1] [2]}

A lo largo de los años se han dado grandes pasos para informar sobre lo que realmente importa en la investigación clínica. Un investigador clínico podría informar: "en mi propia experiencia, el tratamiento X no funciona bien para la condición Y". ^{[3] [4]} RA Fisher introdujo el uso de un punto de corte de valor P de 0,05; esto llevó a que los resultados del estudio se describieran como estadísticamente significativos o no significativos. ^[5] Aunque este valor p objetivaba el resultado de la investigación, usarlo como un punto de corte rígido puede tener consecuencias potencialmente graves: (i) las diferencias clínicamente importantes observadas en los estudios podrían ser estadísticamente no significativas ( un error de tipo II o un resultado falso negativo) y, por lo tanto, ignorarse injustamente; esto a menudo es el resultado de tener un pequeño número de sujetos estudiados; (ii) incluso la diferencia más pequeña en las mediciones puede demostrarse estadísticamente significativa aumentando el número de sujetos en un estudio. Una diferencia tan pequeña podría ser irrelevante (es decir, sin importancia clínica) para los pacientes o los médicos. Por lo tanto, la significación estadística no implica necesariamente importancia clínica.

Con el paso de los años, los médicos y los investigadores han dejado de lado los criterios de valoración físicos y radiológicos para centrarse en los resultados informados por los pacientes. Sin embargo, el uso de los resultados informados por los pacientes no resuelve el problema de que pequeñas diferencias sean estadísticamente significativas pero posiblemente clínicamente irrelevantes. ^[6]

Para estudiar la importancia clínica, Jaeschke et al. propusieron en 1989 el concepto de diferencia mínima clínicamente importante (MCID, por sus siglas en inglés). ^[7] La ​​MCID es el cambio más pequeño en un resultado que un paciente identificaría como importante. Por lo tanto, la MCID ofrece un umbral por encima del cual el resultado es experimentado como relevante por el paciente; esto evita el problema de la mera significación estadística. Schunemann y Guyatt recomendaron la diferencia mínimamente importante (MID, por sus siglas en inglés) para eliminar el "enfoque en las interpretaciones 'clínicas'" (2005, p. 594).

Existen varias técnicas para calcular el MID. Se dividen en tres categorías: métodos basados ​​en la distribución, métodos basados ​​en el ancla y el método Delphi.

Estas técnicas se derivan de medidas estadísticas de dispersión de datos: la desviación estándar , el error estándar de medición y el tamaño del efecto , generalmente expresado como una diferencia de medias estandarizada (SMD; también conocida como d de Cohen en psicología).

1. El uso de la desviación estándar de la mitad de la puntuación de un resultado como punto de referencia implica que los pacientes que mejoran más de la mitad de la desviación estándar de la puntuación del resultado han logrado una diferencia mínima clínicamente importante. ^[8]
2. El error estándar de medición es la variación en las puntuaciones debido a la falta de fiabilidad de la escala o medida utilizada. Por lo tanto, es probable que un cambio menor que el error estándar de medición sea el resultado de un error de medición en lugar de un cambio observado real. Los pacientes que lograron una diferencia en la puntuación del resultado de al menos un error estándar de medición habrían logrado una diferencia mínima clínicamente importante. ^[9]
3. El tamaño del efecto es una medida que se obtiene dividiendo la diferencia entre las medias de las puntuaciones iniciales y posteriores al tratamiento por la desviación estándar de las puntuaciones iniciales. Se puede utilizar un punto de corte del tamaño del efecto para definir la desviación estándar mínima de la misma manera que la desviación estándar de la mitad y el error estándar de medición. ^[9]
4. La teoría de respuesta al ítem (TRI) también puede crear una estimación de MID utilizando jueces que responden a viñetas clínicas que ilustran diferentes escenarios. ^[10]

El método basado en anclas compara los cambios en las puntuaciones con un "ancla" como referencia. Un ancla establece si el paciente está mejor después del tratamiento en comparación con el valor inicial según la propia experiencia del paciente.

Un método popular de anclaje consiste en preguntar al paciente en un momento específico durante el tratamiento: "¿Siente que el tratamiento mejoró las cosas para usted?". ^[11] Las respuestas a las preguntas de anclaje pueden variar desde un simple "sí" o "no", hasta opciones jerarquizadas, por ejemplo, "mucho mejor", "ligeramente mejor", "casi igual", "algo peor" y "mucho peor". Las diferencias entre las puntuaciones medias de la escala de quienes respondieron "mejor" y los que respondieron "casi igual" crean el punto de referencia para el método de anclaje.

Un enfoque interesante del método basado en el anclaje es el establecimiento de un anclaje antes del tratamiento. Se le pregunta al paciente qué resultado mínimo sería necesario para someterse al tratamiento propuesto. Este método permite una mayor variación personal, ya que un paciente puede requerir un mayor alivio del dolor, mientras que otro se esfuerza por lograr una mayor mejora funcional. ^[12]

Se han propuesto diferentes preguntas de referencia y un número diferente de respuestas posibles. ^{[12] [13]} Actualmente no hay consenso sobre la pregunta correcta ni sobre las mejores respuestas.

El método Delphi se basa en un panel de expertos que llegan a un consenso sobre la MID. El panel de expertos obtiene información sobre los resultados de un ensayo, los revisa por separado y proporciona su mejor estimación de la MID. Sus respuestas se promedian y este resumen se envía de vuelta con una invitación a revisar sus estimaciones. Este proceso continúa hasta que se alcanza el consenso. ^{[14] [15] [16]}

El método basado en anclas no es adecuado para condiciones en las que la mayoría de los pacientes mejorarán y pocos permanecerán sin cambios. Una alta satisfacción posterior al tratamiento da como resultado una capacidad discriminativa insuficiente para el cálculo de una MID. ^{[4] [17]} Una posible solución a este problema es una variación en el cálculo de una puntuación de "beneficio clínico sustancial". Este cálculo no se basa en los pacientes que mejoran frente a los que no, sino en los pacientes que mejoran y en los que mejoran mucho. ^[13]

El cálculo de la MID tiene un valor adicional limitado para los tratamientos que muestran efectos solo a largo plazo; por ejemplo, la glucemia estrictamente regulada en el caso de la diabetes puede causar molestias debido a la hipoglucemia (nivel bajo de azúcar en sangre) que la acompaña y la calidad de vida percibida puede, de hecho, disminuir; sin embargo, la regulación reduce las complicaciones graves a largo plazo y, por lo tanto, sigue estando justificada. La MID calculada varía ampliamente según el método utilizado; ^{[18] [19]} actualmente no existe un método preferido para establecer la MID.

No hay consenso sobre cuál es la técnica óptima, pero los métodos basados ​​en la distribución han sido criticados. Por ejemplo, el uso del error estándar de la media (SEM) se basa en observaciones anecdóticas de que es aproximadamente igual a 1/2 DE cuando la confiabilidad es 0,75. Pero Revicki et al. se preguntan por qué 1 SEM debería "tener algo que ver con la DMI. El SEM se estima mediante el producto de la DE y la raíz cuadrada de 1-confiabilidad de una medida. El SEM se utiliza para establecer el intervalo de confianza (IC) en torno a una puntuación individual, es decir, la puntuación observada más o menos 1,96 SEMS constituye el IC del 95%. De hecho, el índice de cambio confiable propuesto al principio por Jacobson y Truax [12] se basa en definir el cambio utilizando la convención estadística de exceder 2 errores estándar" (p. 106). ^[20]

La MID varía según las enfermedades y los instrumentos de medición de resultados, pero no depende de los métodos de tratamiento. Por lo tanto, se pueden comparar dos tratamientos diferentes para una enfermedad similar utilizando la misma MID si el instrumento de medición de resultados es el mismo. Además, la MID puede diferir según el nivel inicial ^[21] y parece diferir con el tiempo después del tratamiento para la misma enfermedad. ^[4]

• Estadísticas médicas
• Importancia clínica
• Significación estadística
• Diferencia apenas perceptible

• La diferencia mínima clínicamente importante y su uso en la investigación médica, por Ian McCarthy, revista Meaningful.