Imiglucerasa

La imiglucerasa es un medicamento utilizado en el tratamiento de la enfermedad de Gaucher . ^{[ 2 ] [ 3 ]}

Es un análogo producido por ADN recombinante de la enzima humana β- glucocerebrosidasa . Cerezyme es un medicamento liofilizado que contiene imiglucerasa, fabricado por Genzyme Corporation . Se administra por vía intravenosa después de su reconstitución como tratamiento para la enfermedad de Gaucher tipo 1 y tipo 3 ^{[ 4 ]} . Está disponible en formulaciones que contienen 200 o 400 unidades por vial. La actividad específica de la enzima humana altamente purificada es de 890 000 unidades/mg, ^{[ 5 ]} mientras que la actividad enzimática producida por la tecnología de ADN recombinante es de aproximadamente 40 unidades/mg. ^{[ 6 ]} Una dosis típica es de 2,5 U/kg cada dos semanas, hasta un máximo de 60 U/kg una vez cada dos semanas, y se ha establecido su seguridad a partir de los 2 años de edad. ^{[ 7 ]} Es uno de los medicamentos más caros, con un costo anual de $200 000 por persona en los Estados Unidos. ^{[ 8 ]} La imiglucerasa ha recibido la designación de medicamento huérfano en Estados Unidos, Australia y Japón. ^{[ 9 ]}

Cerezyme fue uno de los medicamentos fabricados en la planta de Genzyme en Allston, Massachusetts, cuya producción se interrumpió en 2009 tras la contaminación con Vesivirus 2017. ^{[ 10 ]}

El efecto secundario más común es la hipersensibilidad , que se presenta en aproximadamente el 3 % de los pacientes. Se asocia con síntomas como tos, dificultad para respirar , erupciones cutáneas , picazón y angioedema . Los efectos secundarios menos comunes incluyen mareos, dolor de cabeza, náuseas, diarrea y reacciones en el lugar de la inyección; se presentan en menos del 1 % de los pacientes. ^{[ 4 ]}

No se han realizado estudios de interacción clínica. ^{[ 4 ]} Miglustat parece aumentar la eliminación de imiglucerasa en un 70%, lo que resulta en una disminución de la actividad enzimática. ^{[ 11 ]}

• Otros fármacos para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher
  • Afegostat (desarrollo interrumpido)
  • Eliglustat
  • Miglustat
  • Velaglucerasa alfa
  • taliglucerasa alfa