Terapéutica celular de linaje

Lineage Cell Therapeutics, Inc. es una empresa de biotecnología en fase clínica que desarrolla terapias celulares innovadoras para necesidades médicas no cubiertas. Los programas de Lineage se basan en su sólida plataforma patentada de terapia celular y en sus capacidades internas de desarrollo y fabricación. ^{[ 1 ]} Con esta plataforma, Lineage desarrolla y fabrica células humanas especializadas y diferenciadas terminalmente a partir de sus materiales de partida de células pluripotentes y progenitoras. Estas células diferenciadas se desarrollan para reemplazar o apoyar células disfuncionales o ausentes debido a enfermedades degenerativas o lesiones traumáticas, o se administran como un medio para ayudar al cuerpo a generar una respuesta inmunitaria eficaz contra el cáncer. ^{[ 2 ]}

Los programas clínicos y preclínicos de Lineage se encuentran en mercados con oportunidades de miles de millones de dólares e incluyen cinco candidatos a productos alogénicos ("listos para usar"): (i) OpRegen ®, una terapia de trasplante de epitelio pigmentario de la retina para el tratamiento de la degeneración macular seca relacionada con la edad , que se está desarrollando en colaboración mundial con Genentech , un miembro del Grupo Roche ; ^{[ 3 ] [ 4 ]} (ii) OPC1, una terapia de células progenitoras de oligodendrocitos en desarrollo de fase 1/2a para el tratamiento de lesiones agudas de la médula espinal; ^{[ 5 ]} (iii) VAC2, una terapia de células dendríticas alogénicas producida a partir de la plataforma tecnológica VAC de Lineage para inmuno-oncología y enfermedades infecciosas, actualmente en desarrollo clínico de fase 1 para el tratamiento del cáncer de pulmón de células no pequeñas; ^{[ 6 ] [ 7 ]} (iv) ANP1, una terapia de células progenitoras neuronales auditivas para el tratamiento potencial de la neuropatía auditiva; ^{[ 8 ] [ 9 ]} y (v) PNC1, una terapia de células neuronales fotorreceptoras para el posible tratamiento de la pérdida de visión debida a disfunción o daño de los fotorreceptores. ^{[ 10 ] [ 9 ]}

Lineage es una empresa de biotecnología en fase clínica que desarrolla terapias celulares novedosas para necesidades médicas no cubiertas. La empresa cambió su nombre de BioTime Inc. a Lineage Cell Therapeutics menos de un año después del nombramiento de su nuevo director ejecutivo, Brian Culley, en agosto de 2018, y tras completar una serie de transacciones corporativas, incluyendo la distribución de AgeX Therapeutics , la adquisición de Asterias Biotherapeutics y la realización de cambios en la dirección, que en conjunto centraron la misión de la empresa en el desarrollo de terapias novedosas basadas en la diferenciación dirigida y el trasplante de tipos celulares específicos. ^{[ 11 ] [ 12 ] [ 13 ]} Desde entonces, el enfoque de Lineage ha sido desarrollar terapias para enfermedades degenerativas de la retina, afecciones neurológicas asociadas con la desmielinización y ayudar al cuerpo a detectar y combatir el cáncer. Específicamente, Lineage está probando terapias para tratar la degeneración macular seca relacionada con la edad, lesiones de la médula espinal, cáncer de pulmón de células no pequeñas, neuropatía auditiva y pérdida de visión. Los programas de Lineage se basan en su plataforma patentada de terapia celular y las capacidades de desarrollo y fabricación asociadas. Desde esta plataforma, Lineage desarrolla y fabrica células humanas especializadas y diferenciadas terminalmente a partir de sus materiales de partida de células pluripotentes y progenitoras. Estas células diferenciadas se trasplantan a un paciente para reemplazar o apoyar células disfuncionales o ausentes debido a una enfermedad degenerativa o una lesión traumática, o se administran como un medio para ayudar al cuerpo a generar una respuesta inmunitaria eficaz contra el cáncer. ^{[ 1 ]} En octubre de 2022, Lineage anunció el establecimiento de un nuevo centro de I+D en Carlsbad, California, así como una ampliación de la planta de fabricación GMP existente de la empresa en Israel. El nuevo centro en Carlsbad ampliará las capacidades de I+D de Lineage en EE. UU. y apoyará el desarrollo de programas de trasplante de células alogénicas actuales y futuros, mientras que la ampliación en Israel aumentará la infraestructura de la empresa, incluyendo el desarrollo y la optimización de procesos de fabricación clínica a mayor escala. ^{[ 14 ]}

Lineage cuenta con cinco programas de terapia celular alogénica, o "listas para usar", en desarrollo clínico:

●OpRegen®, una terapia de reemplazo de células del epitelio pigmentario de la retina de inyección única que actualmente se encuentra en un ensayo clínico multicéntrico de fase 1/2a para el tratamiento de la degeneración macular seca relacionada con la edad avanzada ("DMAE") con atrofia geográfica (AG). ^{[ 15 ] [ 4 ]} Actualmente no existen terapias aprobadas por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos ("FDA") para la DMAE seca, que representa aproximadamente el 85-90% de todos los casos de DMAE y es la principal causa de ceguera en personas mayores de 60 años. ^{[ 16 ]} Los datos provisionales de 9 meses de seguimiento posterior a la inyección para la Cohorte 4 se informaron en septiembre de 2021, lo que destaca una mejor visión basal y áreas más pequeñas de AG en comparación con cohortes anteriores. En general, OpRegen ha demostrado ser bien tolerado hasta la fecha sin eventos adversos graves no informados previamente. En general, 8/12 de los ojos tratados de los pacientes de la Cohorte 4 mostraron una agudeza visual superior a la basal en la última evaluación, mientras que 9/12 de los ojos no tratados de los pacientes estaban por debajo de la agudeza visual basal en el mismo intervalo de evaluación. ^{[ 15 ]} En mayo de 2022, se presentaron datos en la Reunión Anual de la Asociación para la Investigación en Visión y Oftalmología de 2022: los resultados clínicos de la Fase 1/2a de OpRegen respaldan el potencial de OpRegen para ralentizar, detener o revertir la progresión de la enfermedad en la atrofia geográfica secundaria a la degeneración macular relacionada con la edad. Los datos del criterio de valoración primario de 12 meses sugirieron que OpRegen fue bien tolerado con un perfil de seguridad aceptable. Evidencia preliminar de mejoras en la función visual y la estructura de la retina externa observadas en cinco pacientes de la Cohorte 4 con GA y visión deteriorada. ^{[ 17 ]} En diciembre de 2021, Lineage anunció que la compañía firmó una colaboración mundial exclusiva de 670 millones de dólares con Genentech, un miembro del Grupo Roche, para el desarrollo y la comercialización de OpRegen. ^{[ 3 ]}

●OPC1, una terapia con células progenitoras de oligodendrocitos que actualmente se encuentra en un ensayo clínico multicéntrico de fase 1/2a para lesiones agudas de la médula espinal (“LME”). ^{[ 18 ] [ 5 ]} Este ensayo clínico ha sido financiado parcialmente por el Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM). ^{[ 19 ]}

●VAC2, una inmunoterapia contra el cáncer basada en células dendríticas presentadoras de antígenos, actualmente en un ensayo clínico de fase 1 para el cáncer de pulmón de células no pequeñas. ^{[ 20 ] [ 6 ]} Este ensayo clínico está siendo financiado y llevado a cabo por Cancer Research UK , la mayor organización benéfica independiente de investigación del cáncer del mundo. ^{[ 21 ]}

●ANP1, una terapia con células progenitoras neuronales auditivas para el posible tratamiento de la neuropatía auditiva. El desarrollo del proceso y las actividades preclínicas en apoyo de las pruebas preclínicas planificadas para el programa están en curso. ^{[ 8 ] [ 22 ]}

●PNC1, una terapia celular neuronal fotorreceptora para el posible tratamiento de la pérdida de visión debida a disfunción o daño de los fotorreceptores. El desarrollo del proceso y las actividades preclínicas en apoyo de las pruebas preclínicas en curso y planificadas para el programa están en marcha. ^{[ 10 ] [ 23 ]}

Las filiales de Lineage incluyen:

(1) Incluye acciones propiedad de Lineage y ESI

• Sitio web oficial
• Datos comerciales de Lineage Cell Therapeutics:
  • Google
  • Reuters
  • Documentos presentados ante la SEC
  • Yahoo!