BioMarin Pharmaceutical

BioMarin Pharmaceutical Inc. es una empresa estadounidense de biotecnología con sede en San Rafael, California . Cuenta con oficinas e instalaciones en Estados Unidos , Sudamérica , Asia y Europa . La actividad principal de BioMarin, tanto en investigación como en terapia, se centra en las terapias de reemplazo enzimático (TRE). BioMarin fue la primera empresa en ofrecer tratamientos para la mucopolisacaridosis tipo I (MPS I), mediante la fabricación de laronidasa ( Aldurazyme , comercializada por Genzyme Corporation). BioMarin también fue la primera empresa en ofrecer tratamientos para la fenilcetonuria ( PKU ). ^{[ 5 ] [ 6 ]}

A lo largo de los años, BioMarin ha sido criticada por el precio de sus medicamentos y por casos específicos de denegación de acceso a fármacos en ensayos clínicos.

BioMarin fue fundada en 1997 por Christopher Starr Ph.D. y Grant W. Denison Jr. con una inversión de 1,5 millones de dólares de Glyko Biomedical y salió a bolsa en 1999. ^{[ 7 ]} Entre los inversores iniciales se encontraban MPM Bioventures, Grosvenor Fund y Florian Schönharting. ^{[ 8 ]}

En 2002, BioMarin adquirió Glyko Biomedical. ^{[ 9 ]}

En 2009, BioMarin adquirió Huxley Pharmaceuticals, Inc. (Huxley), que poseía los derechos de una forma patentada de 3,4-diaminopiridina (3,4-DAP), fosfato de amifampridina . ^{[ 10 ]} En 2010, la Comisión Europea otorgó a BioMarin la autorización de comercialización para 3,4-diaminopiridina (3,4-DAP), fosfato de amifampridina para el tratamiento del síndrome miasténico de Lambert-Eaton (LEMS), una enfermedad autoinmune rara. BioMarin lanzó el producto con el nombre de Firdapse. ^{[ 11 ]}

En 2010, BioMarin adquirió LEAD Therapeutics, Inc. (LEAD), una pequeña empresa privada de descubrimiento y desarrollo de fármacos en fase inicial con el compuesto clave LT-673, un inhibidor de la poli(ADP-ribosa) polimerasa (PARP) de administración oral estudiado para el tratamiento de pacientes con cánceres raros definidos genéticamente. ^{[ 12 ]} Esta adquisición fue seguida por la compra de ZyStor Therapeutics, Inc. (ZyStor), una empresa de biotecnología privada que desarrolla terapias de reemplazo enzimático (TRE) para el tratamiento de trastornos de almacenamiento lisosomal y su principal candidato a producto, ZC-701, una fusión del factor de crecimiento similar a la insulina 2 y la alfa-glucosidasa (IGF2-GAA) en desarrollo para la enfermedad de Pompe. ^{[ 13 ]} En su día de I+D en octubre de 2010, BioMarin también anunció un nuevo programa para un péptido terapéutico, vosoritide (BMN-111), para el tratamiento de la acondroplasia . ^{[ 14 ]}

En 2012, BioMarin adquirió Zacharon Pharmaceuticals, una empresa privada de biotecnología con sede en San Diego centrada en el desarrollo de moléculas pequeñas dirigidas a las vías del metabolismo de los glicanos. ^{[ 15 ]}

En 2014, BioMarin adquirió una biblioteca química de inhibidores de la histona deacetilasa de Repligen por 2 millones de dólares con la intención de avanzar en el trabajo hacia terapias para la ataxia de Friedreich y otros trastornos neurológicos. ^{[ 16 ]}

En noviembre de 2014, la empresa acordó la adquisición de Prosensa por hasta 840 millones de dólares; ^{[ 17 ]} sin embargo, la gama de tratamientos para la distrofia muscular de Duchenne no logró la aprobación de la FDA y el desarrollo cesó en mayo de 2016. ^{[ 18 ]}

En octubre de 2019 se reveló que el grupo abrirá una oficina en Dublín para apoyar un mayor crecimiento en Europa, Oriente Medio y Asia. ^{[ 19 ]}

En diciembre de 2025, BioMarin acordó adquirir Amicus Therapeutics por 4.800 millones de dólares. ^{[ 20 ]}

A partir de 2022, BioMarin tiene seis productos en el mercado, cada uno de los cuales es un medicamento huérfano . ^{[ 21 ]}

• La tetrahidrobiopterina (comercializada como Kuvan) (diclorhidrato de sapropterina), un fármaco de molécula pequeña para la fenilcetonuria , se introdujo en 2007 como la primera intervención farmacológica para tratar la fenilcetonuria ^{[ 22 ].}
• Arilsulfatasa B (comercializada como Naglazyme) (galsulfasa), una proteína recombinante terapéutica para el síndrome de Maroteaux-Lamy (también llamado mucopolisacaridosis tipo VI).
• Iduronidasa (comercializada como Aldurazyme), una proteína recombinante terapéutica para la mucopolisacaridosis I.
• Amifampridina (comercializada como Firdapse), un fármaco de molécula pequeña para el síndrome miasténico de Lambert-Eaton (aprobado en la UE solo desde 2013).
• La elosulfasa alfa (comercializada como Vimizim) es la única terapia de reemplazo enzimático que trata la causa del síndrome de Morquio A (MPS IVA), que afecta a unos 3000 pacientes en el mundo desarrollado. Esta enfermedad se produce por una deficiencia en la actividad de una enzima implicada en el metabolismo de los glicosaminoglicanos (GAG).
• La cerliponasa alfa (comercializada como Brineura) es un tratamiento de reemplazo enzimático para la enfermedad de Batten , una forma de lipofuscinosis ceroidea neuronal . Fue aprobada en 2017.
• Valoctocogene roxaparvovec (comercializado como Roctavian) es un vector viral adenoasociado para el tratamiento de la hemofilia A que tiene como objetivo transferir una copia funcional del gen del factor VIII a pacientes que carecen de él. Fue aprobado en la UE en agosto de 2022.

Biomarin está trabajando en el desarrollo de varios fármacos nuevos.

En 2010, BioMarin se vio envuelta en una controversia ^{[ 23 ]} relacionada con la 3,4-diaminopiridina (3,4-DAP). BioMarin comercializa una sal de fosfato de 3,4-DAP bajo el nombre de Firdapse . En 2010, BioMarin obtuvo los derechos de licencia exclusivos de Firdapse por 10 años. Como resultado, el precio de un tratamiento prescrito por el Servicio Nacional de Salud aumentó de 1987 dólares para el medicamento sin licencia a 69 970 dólares para Firdapse. La empresa afirma que, antes de obtener la licencia, no existía un control de calidad garantizado del producto ni una forma de monitorear formalmente los efectos secundarios poco comunes a través del proceso regulatorio. ^{[ 24 ]}

En 2013, BioMarin Pharmaceuticals estuvo en el centro de un debate de gran repercusión sobre la ampliación del acceso de pacientes con cáncer a fármacos experimentales. ^{[ 25 ]} Siguiendo el consejo de su médico, Andrea Sloan, una paciente con cáncer de ovario avanzado, solicitó a la compañía que le proporcionara acceso a BMN 673, un fármaco candidato inhibidor de PARP no aprobado que había mostrado una actividad prometedora en un pequeño ensayo clínico de fase 1. La compañía se negó, alegando problemas de seguridad. ^{[ 26 ]} Finalmente, la Sra. Sloan recibió un fármaco candidato similar de otra compañía. ^{[ 27 ]}

En 2015, hubo otra controversia sobre el acceso ampliado , en relación con el suministro de un fármaco en ensayo clínico a un niño alemán que sufría un trastorno cerebral pero que no formaba parte del ensayo. ^{[ 28 ]}

En abril de 2019, la BBC informó que a los pacientes que participaron en un ensayo clínico del fármaco Kuvan (clorhidrato de sapropterina) se les negó posteriormente el acceso al mismo. La empresa fue criticada por el NHS y el diputado Stephen Hammond por lucrarse a costa de los pacientes. La empresa respondió con el siguiente comentario: «BioMarin lamenta que el NHS de Inglaterra no haya reconocido el valor del tratamiento de pacientes con PKU con Kuvan, a pesar de más de una década de resultados positivos en pacientes de 26 países de Europa, Rusia y Turquía» ^{[ 29 ].}

En junio de 2019, un tribunal belga ordenó a BioMarin que continuara suministrando Vimizim gratuitamente a una niña que padecía el síndrome de Morquio . BioMarin había dejado de proporcionar Vimizim gratuitamente a principios de año tras el fracaso reiterado de las negociaciones con las autoridades sanitarias belgas sobre el reembolso del producto. Esto llevó a los padres a iniciar acciones legales para obligar a la empresa a seguir proporcionando el medicamento gratuitamente. Mediante una orden judicial preliminar, se ordenó a BioMarin que continuara haciéndolo hasta que se dictara una sentencia definitiva o hasta que el medicamento estuviera disponible en el mercado belga a un precio razonable. ^{[ 30 ]}

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