Hispanopedia Wiki
Articulo de referencia

Terapéutica Arcturus

{{Cite web|url=https://www.macrotrends.net/stocks/charts/ARCT/arcturus-therapeutics-holdings/revenue|title = Arcturus Therapeutics Holdings Revenue 2012-2021 | ARCT}} "},"w...

Hispanopedia WikiContenido en espanolLectura gratuita

Arcturus Therapeutics Holdings Inc. es una empresa estadounidense de biotecnología especializada en medicamentos de ARN , centrada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de terapias para enfermedades raras e infecciosas. Arcturus ha desarrollado terapias de ARN basadas en nanopartículas lipídicas para medicamentos de ácidos nucleicos, incluyendo ARN de interferencia pequeño (siRNA), ARN mensajero (ARNm), ARN de edición genética, ADN, oligonucleótidos antisentido y microARN .

La empresa desarrolla terapias de ARN para el tratamiento de enfermedades raras como la deficiencia de ornitina transcarbamilasa y enfermedades respiratorias como la fibrosis quística . Entre sus vacunas se incluyen una candidata a vacuna contra la COVID-19 y una vacuna contra la gripe en fase de desarrollo preclínico . [ 2 ] La vacuna contra la COVID-19 fue autorizada en Japón en 2023 y en la Unión Europea en 2025.

Historia

Fundada en 2013 por Joseph Payne y Pad Chivukula, Arcturus Therapeutics tiene su sede en San Diego, California. [ 3 ] Inicialmente, desarrollaron un sistema patentado de administración de nanopartículas lipídicas llamado Lunar, capaz de administrar de forma segura ARN o ADN terapéutico a células objetivo dentro del cuerpo de un paciente. [ 4 ]

En septiembre de 2017, Arcturus Therapeutics se fusionó con Alcobra Ltd., una empresa farmacéutica israelí. [ 5 ] [ 6 ] En febrero de 2018, Joseph Payne fue destituido como presidente y director ejecutivo por el entonces consejo de administración de Arcturus Therapeutics. [ 7 ] Tras ignorar las solicitudes de una junta de accionistas, [ 8 ] Joseph Payne posteriormente presentó una demanda ante el Tribunal israelí, que falló a favor de defender los derechos de los accionistas y autorizó la celebración de la junta. [ 9 ]

En abril de 2018, el entonces consejo de administración de Arcturus Therapeutics presentó su propia demanda contra Joseph Payne y sus nominados al consejo. [ 10 ] En mayo de 2018, se llegó a un acuerdo legal: se nombraron 4 nuevos directores al consejo (Peter Farrell, Andrew Sassine, James Barlow y Magda Marquet ), lo que resultó en la renuncia de Stuart Collinson, Daniel Geffken, David Shapiro y Craig Willett. [ 11 ] Otros términos clave del acuerdo incluyeron la liberación mutua de todas las partes y el acuerdo de Arcturus Therapeutics y Joseph Payne para dar por terminados todos los litigios pendientes. [ 10 ]

Productos

Lunar

Lunar es un sistema de administración de fármacos mediante nanopartículas lipídicas que se dirige a células específicas dentro del cuerpo para introducir una carga útil de ARN en la célula. [ 12 ] [ 13 ] Una vez liberado el ARN en la célula, la maquinaria de traducción normal de la célula puede interactuar con el ARN para producir una proteína funcional con efecto terapéutico. Antes de la técnica Lunar, la administración in vivo eficiente también había sido un desafío, ya que las nanopartículas lipídicas existentes en ese momento podían causar daño hepático y provocar una fuerte respuesta inmunitaria . [ 14 ]

Este sistema de administración de nanopartículas lipídicas se ha utilizado para administrar ARN mensajero de ornitina transcarbamilasa a células hepáticas con el fin de tratar la deficiencia de citrina y la deficiencia de ornitina transcarbamilasa . [ 15 ] La OTCD es el trastorno del ciclo de la urea más común , que afecta la capacidad de un individuo para eliminar productos de desecho tóxicos del cuerpo. En colaboración con el Instituto Salk de Estudios Biológicos en La Jolla, California, se informó de la administración exitosa de un ARN mensajero del Factor IX al hígado, lo que sugirió la viabilidad del enfoque para tratar potencialmente enfermedades que requieren reemplazo de proteínas. [ 14 ] Investigadores del Centro Oncológico MD Anderson también mostraron la aplicación de ARNm administrado en nanopartículas utilizando la plataforma Lunar para el tratamiento de la malignidad en el glioma intracerebral . [ 16 ]

En 2019, un fármaco llamado ARCT-810, que utiliza Lunar, recibió la designación de medicamento huérfano por la FDA para el tratamiento de la deficiencia de ornitina transcarbamilasa. [ 17 ] La designación de medicamento huérfano se otorga a fármacos capaces de tratar enfermedades raras que afectan a menos de 200 000 personas en los Estados Unidos y otorga siete años de exclusividad de comercialización tras su aprobación. [ 18 ] El 13 de abril de 2020, se anunció que la solicitud de nuevo fármaco en investigación de la compañía para el estudio de fase 1b en pacientes con OTCD fue autorizada por la FDA de EE. UU. [ 19 ] Los ensayos clínicos en pacientes comenzaron en junio de 2020. [ 20 ]

Lunar-COV19

ARCT-021 y Starr

En respuesta a la pandemia de COVID-19 , Arcturus se asoció con la Facultad de Medicina Duke-NUS para desarrollar una vacuna contra la COVID-19 utilizando una combinación de ARNm autorreplicante con una plataforma de administración Lunar que aumenta el nivel y la duración de la expresión de una proteína terapéutica. [ 21 ] La compañía también se asoció con Catalent y Recipharm, organizaciones de desarrollo y fabricación por contrato, para fabricar múltiples lotes de la vacuna candidata de ARNm contra la COVID-19 de Arcturus . [ 22 ] [ 23 ] Los ensayos clínicos de Lunar-COV19 en voluntarios sanos comenzaron en julio de 2020. [ 24 ] Los ensayos clínicos de fase 2 fueron aprobados en Estados Unidos y Singapur por la FDA y la HSA, respectivamente, en diciembre de 2020. [ 25 ]

Próximas generaciones

El 2 de agosto de 2021, ARCT-154 inició un ensayo clínico en Vietnam para su desarrollo de próxima generación. [ 26 ] Al día siguiente, la empresa anunció la solicitud de aprobación para el ensayo clínico de fase I/II en Singapur, denominado ARCT-165. También se solicitó la aprobación de ARCT-154 para la fase I/II. [ 2 ] La vacuna fue autorizada en Japón en noviembre de 2023, [ 27 ] y en la Unión Europea en febrero de 2025. [ 28 ]

Otros proyectos

Lunar-CF es un proyecto en colaboración con la Fundación de Fibrosis Quística para tratar la fibrosis quística . [ 29 ]

Lunar-FLU es un programa de propiedad exclusiva para la protección contra el virus de la gripe . Arcturus está combinando su tecnología de ARNm autorreplicante Starr con Lunar para desarrollar una vacuna profiláctica contra la gripe.

Lunar-GSD es un proyecto en colaboración con Ultragenyx para tratar la enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo III . [ 30 ]

Lunar-Rare es un proyecto en colaboración con Ultragenyx para desarrollar candidatos terapéuticos para el tratamiento de enfermedades raras.

Lunar-HBV es un proyecto en colaboración con Janssen para desarrollar medicamentos para el tratamiento de la infección por el virus de la hepatitis B. [ 31 ]

Lunar-NASH es un proyecto en colaboración con Takeda para desarrollar medicamentos para la esteatohepatitis no alcohólica (NASH) y otros trastornos gastrointestinales. [ 32 ]

Lunar-RPL es un proyecto en colaboración con Synthetic Genomics para desarrollar tecnología mejorada para vacunas y terapias. [ 33 ]

Lunar-AH es un proyecto en colaboración con Synthetic Genomics para desarrollar vacunas profilácticas contra enfermedades infecciosas.

Referencias

  1. ↑ "Ingresos de Arcturus Therapeutics Holdings 2012-2021 | ARCT" .
  2. 1 2 "Arcturus anuncia la aprobación de la solicitud de ensayo clínico en Singapur para avanzar en ARCT-154 y ARCT-165, vacunas de ARNm STARR™ de próxima generación dirigidas a variantes preocupantes del SARS-CoV-2, en un estudio de fase 1/2" . Arcturus Therapeutics. 3 de agosto de 2021.
  3. ↑ Graves, Brad (2025-05-20). "El director ejecutivo ha liderado Arcturus Therapeutics durante 12 años llenos de acontecimientos" . San Diego Business Journal . Consultado el 2026-03-02 .
  4. ↑ Enciclopedia de Ciencia y Tecnología de la Información, Cuarta Edición. Editada por Khosrow-Pour .
  5. ↑ Taylor, Nick Paul (28 de septiembre de 2017). "La empresa de biotecnología de ARN Arcturus regresa al Nasdaq con un acuerdo con Alcobra | Fierce Biotech" . www.fiercebiotech.com . Consultado el 24 de marzo de 2026 .
  6. ↑ "Las compañías farmacéuticas Arcturus Therapeutics y Alcobra se fusionarán" . CTECH . 28 de septiembre de 2017. Archivado del original el 18 de julio de 2025. Consultado el 24 de marzo de 2026 .
  7. ↑ "El consejo de administración de Arcturus Therapeutics despide al director ejecutivo" . Globes . 2 de mayo de 2018. Consultado el 25 de marzo de 2022 .
  8. ↑ Payne, Joseph (13 de abril de 2018). "El fundador de Arcturus Therapeutics, Joseph Payne, se muestra decepcionado por el intento desesperado de la junta directiva de retrasar la reunión y evitar la rendición de cuentas ante los accionistas" . Sala de prensa de GlobeNewswire (Comunicado de prensa) . Consultado el 25 de marzo de 2022 .
  9. ↑ Payne, Joseph (14 de mayo de 2018). "El fundador de Arcturus Therapeutics, Joseph Payne, celebra la decisión judicial de fijar la fecha y el orden del día de la asamblea general extraordinaria para votar por los nuevos miembros del consejo" . Sala de prensa de GlobeNewswire (Comunicado de prensa) . Consultado el 25 de marzo de 2022 .
  10. 1 2 Keown, Alex (29 de mayo de 2018). "El ex director ejecutivo de Arcturus gana la demanda; los miembros de la junta que lo despidieron son reemplazados" . BioSpace . Recuperado el 2 de marzo de 2026 .
  11. ↑ Idrus, Amirah Al (31 de mayo de 2018). "En un giro inesperado, la nueva junta directiva de Arcturus restituye al antiguo director ejecutivo | Fierce Biotech" . www.fiercebiotech.com . Consultado el 2 de marzo de 2026 .
  12. ↑ Teruki, Yanagi (28 de junio de 2016). "La transferencia de siRNA mediada por nanopartículas lipídicas contra PCTAIRE1/PCTK1/Cdk16 inhibe el crecimiento del cáncer in vivo" . Terapia molecular: ácidos nucleicos . 5 (6): e327. doi : 10.1038/mtna.2016.40 . PMC 5022131. PMID 27351680 .  
  13. ↑ Stein, Richard (26 de mayo de 2017). "Mejor focalización y administración de terapias de ARN de interferencia". Genetic Engineering & Biotechnology News . 37 (11): 1, 14– 17. doi : 10.1089/gen.37.11.02 .
  14. 1 2 Ramaswamy, Suvasini (7 de marzo de 2017). "Administración sistémica de ARN mensajero del factor IX para terapia de reemplazo de proteínas" . PNAS . 114 ( 10): E1941– E1950. Bibcode : 2017PNAS..114E1941R . doi : 10.1073/pnas.1619653114 . PMC 5347596. PMID 28202722 .  
  15. ↑ Damase, Tulsi Ram; Sukhovershin, Roman; Boada, Christian; Taraballi, Francesca; Pettigrew, Roderic I.; Cooke, John P. (2021). "El futuro ilimitado de la terapia con ARN" . Frontiers in Bioengineering and Biotechnology . 9 628137. doi : 10.3389/fbioe.2021.628137 . ISSN 2296-4185 . PMC 8012680. PMID 33816449 .   
  16. ↑ Yaghi, Nasser (1 de marzo de 2017). "Terapias inmunomoduladoras con nanopartículas para el glioma intracerebral" . Neuro -Oncology . 9 (3): 372– 382. doi : 10.1093/neuonc/now198 . PMC 5464307. PMID 27765835 .  
  17. ↑ "Arcturus Therapeutics recibe la designación de medicamento huérfano" . Desarrollo y administración de fármacos . 28 de junio de 2019.
  18. ↑ "Designación de un producto huérfano: medicamentos y productos biológicos" . Sitio web de la FDA . 24 de julio de 2019. Archivado del original el 4 de mayo de 2019.
  19. ↑ "Seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de ARCT-810 en sujetos adultos estables con deficiencia de medicamentos de venta libre - Ver texto completo - ClinicalTrials.gov" . clinicaltrials.gov . Consultado el 27 de julio de 2020 .
  20. ↑ "Arcturus Therapeutics anuncia que el primer voluntario sano recibió la dosis en el estudio de fase 1 de ARCT-810 para la deficiencia de ornitina transcarbamilasa (OTC)" . Arcturus Therapeutics . Consultado el 27 de julio de 2020 .
  21. ↑ "Coronavirus: Los ensayos clínicos del proyecto de vacuna de Singapur podrían comenzar en agosto" . The Straits Times . 15 de abril de 2020. Consultado el 27 de abril de 2020 .
  22. ↑ "Con Arcturus, Catalent consigue otro proyecto relacionado con la COVID" . Bioprocess Insider . 6 de mayo de 2020. Consultado el 8 de mayo de 2020 .
  23. ↑ "Recipharm firma un acuerdo con Arcturus Therapeutics para respaldar la fabricación de la vacuna candidata LUNAR [ ® ] -COV19 (ARCT-021)" . Recipharm . Consultado el 12 de marzo de 2021 .
  24. ↑ "Estudio de dosis ascendente de fase 1/2 de la vacuna experimental contra el SARS-CoV-2 ARCT-021 en sujetos adultos sanos" . clinicaltrials.gov . Consultado el 27 de julio de 2020 .
  25. ↑ Arcturus Therapeutics, Inc. (2 de marzo de 2021). "Estudio de fase 2 aleatorizado, con enmascaramiento para el observador y controlado con placebo para evaluar la seguridad, la reactogenicidad y la inmunogenicidad de la vacuna contra el SARS-CoV-2 ARCT-021 en participantes adultos sanos" . Consultado el 12 de marzo de 2021 .
  26. ↑ "Arcturus comenzará el ensayo clínico de la vacuna contra la COVID-19 en Vietnam" . Reuters. 2 de agosto de 2021. Consultado el 3 de agosto de 2021 .
  27. ↑ "El Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar de Japón aprueba ARCT-154 de CSL y Arcturus Therapeutics, la primera vacuna de ARNm autoamplificable aprobada para la COVID-19 en adultos" . CSL . Commonwealth Serum Laboratories . Consultado el 17 de mayo de 2025 .
  28. ↑ "Kostaive Agencia Europea de Medicamentos (EMA)" . www.ema.europa.eu . Agencia Europea de Medicamentos. 26 de febrero de 2025. Consultado el 17 de mayo de 2025 .
  29. ↑ López, José Marques (25 de junio de 2018). "La terapia con ARN para la fibrosis quística muestra resultados prometedores en estudios preclínicos". Cystic Fibrosis News Today .
  30. ↑ "Terapia con ARNm" . Adis Insights, Springer . Arcturus Therapeutics/Ultragenyx Pharmaceutical. 21 de junio de 2019.
  31. ↑ Adams, Ben (19 de octubre de 2017). "Johnson & Johnson y la empresa de biotecnología de ARN Arcturus se unen para trabajar en la hepatitis B" . Fierce Biotech .
  32. ↑ Elvidge, Suzanne. "Resultados mixtos en NASH para Gilead" . BioPharma Drive .
  33. ↑ Kotok, Allan (31 de octubre de 2017). "Empresas de medicamentos de ARN se asocian para desarrollar vacunas humanas y animales" . Science Business .
  • Sitio web oficial
  • Datos comerciales de Arcturus Therapeutics Holdings Inc.:
    • Google
    • Reuters
    • Documentos presentados ante la SEC
    • Yahoo!